Bước 10. Điều trị
💊 Điều trị — nhóm theo cơ chế (thuốc cùng nhóm thay thế được nhau)
💊 Liều tham khảo
Liều dưới đây chỉ để học/định hướng — luôn đối chiếu phác đồ hiện hành, cân nặng và chức năng gan–thận trước khi dùng.
📚 Bối cảnh: Chiến lược điều trị suy tủy không rõ nguyên nhân tùy thuộc vào mức độ nặng của bệnh. Nguyên tắc điều trị suy tủy không nặng là theo dõi sát và điều trị hỗ trợ. Nếu bệnh nhân phát triển suy tủy nặng và/hoặc giảm tiểu cầu đi kèm chảy máu nặng và/hoặc thiếu máu mạn phải truyền máu và/hoặc nhiễm khuẩn nặng thì điều trị như suy tủy nặng. Nguyên tắc điều trị suy tủy nặng ưu tiên ghép tế bào gốc tạo máu nếu có người cho cùng huyết thống phù hợp HLA. Nếu không có sẵn người cho cùng huyết thống phù hợp HLA, điều trị ức chế miễn dịch bằng ATG, cyclosporine A, Methylprednisolone, growth factors. Nếu không đáp ứng với ức chế miễn dịch, lựa chọn ghép tế bào gốc tạo máu phù hợp HLA người cho không có quan hệ huyết thống hoặc Cyclophosphamid liều cao có thể phối hợp với cyclosporine.
Ghép tế bào gốc tạo máu
⚙ Thay thế tủy xương bị suy giảm bằng tế bào gốc tạo máu khỏe mạnh từ người hiến tặng.
↔ Đây là phương pháp điều trị triệt để. Tế bào gốc tốt nhất là lấy từ tủy xương. Cần điều kiện hóa bằng Cyclophosphamide và ATG trước ghép. Sau ghép cần chống thải ghép bằng Methotrexate và Cyclosporine A, điều trị hỗ trợ và phòng biến chứng.
Thuốc ức chế miễn dịch
⚙ Ức chế hệ thống miễn dịch được cho là tấn công các tế bào gốc tạo máu của chính cơ thể, giúp tủy xương hồi phục chức năng.
💊 Anti-thymocyte globulin (ATG)
Tổng liều 200 mg/kg. Có thể phân bố liều trong khoảng 5 đến 8 ngày. · Tiêm tĩnh mạch
💊 Cyclosporine A (CsA)
Liều khởi đầu 10 mg/kg/24h chia làm 2 lần cách nhau 12h. Duy trì nồng độ CsA huyết thanh 100-250 ng/ml. Dùng liên tục trong một năm để giảm nguy cơ tái phát. Sau đó giảm dần liều mỗi 2mg/kg/2 tuần rồi ngừng hẳn. · Uống
💊 Methylprednisolone
2mg/kg/d, chia 4 lần từ ngày 1-8 sau đó giảm dần liều tuần tiếp theo bằng prednisolone: liều 1,5 mg/kg/24h ngày 9-10, liều 1,0 mg/kg/24h ngày 11-12, liều 0,5 mg/kg/24 ngày 13-14. Ngày thứ 15 liều 0,25 mg/kg/24, sau đó ngừng thuốc. · Uống/Tiêm tĩnh mạch
💊 Cyclophosphamide (liều cao)
45 mg/kg/ngày x 4 ngày · Tiêm tĩnh mạch
💊 Mesna
360 mg/m2/liều. Tiêm tĩnh mạch với cyclophosphamide trong 3h, sau đó bolus 6h, 9h và 12h sau cyclophosphamide. · Tiêm tĩnh mạch
↔ ATG, Cyclosporine A và Methylprednisolone thường được dùng phối hợp trong phác đồ ức chế miễn dịch ban đầu. Cyclophosphamide liều cao là lựa chọn khi không đáp ứng với phác đồ ATG/CsA hoặc trong điều kiện hóa ghép.
Yếu tố kích thích tạo máu (Growth factors)
⚙ Kích thích tủy xương sản xuất bạch cầu hạt, giúp giảm nguy cơ nhiễm trùng.
💊 G-CSF (Filgrastim)
5µg/kg/ngày. Tiêm dưới da từ ngày thứ 5 (tính từ khi bắt đầu dùng ATG) cho đến khi không phụ thuộc truyền máu trong 2 tháng, ANC > 1000/µl trong 3 ngày liên tục rồi dừng. Hoặc tiêm dưới da sau liều thứ 4 của Cyclophosphamide, dùng liên tục cho đến khi số lượng tuyệt đối của bạch cầu hạt > 1000/µl trong 3 ngày liên tiếp mới được dừng. · Tiêm dưới da
↔ G-CSF được sử dụng để hỗ trợ tăng bạch cầu hạt, giảm nguy cơ nhiễm trùng trong quá trình điều trị ức chế miễn dịch hoặc sau hóa trị liều cao.
Điều trị hỗ trợ
⚙ Giảm nhẹ triệu chứng, phòng ngừa biến chứng, duy trì chức năng sống cho bệnh nhân.
↔ Bao gồm: Chống thiếu máu (truyền khối hồng cầu để duy trì Hb > 80 g/L); Phòng chảy máu (truyền khối tiểu cầu để duy trì TC > 20 G/L); Phòng nhiễm khuẩn (vệ sinh cá nhân, chăm sóc răng miệng, kháng sinh phổ rộng liều cao khi có sốt/nhiễm khuẩn). Lưu ý: Tất cả các chế phẩm máu phải được lọc bạch cầu. Tránh truyền máu toàn phần, chỉ truyền thành phần thiếu. Trong trường hợp có điều kiện ghép tủy, tránh truyền máu của người cho là cha mẹ, anh em, hay người có quan hệ họ hàng với bệnh nhi để tránh bệnh mảnh ghép chống vật chủ.
⚕️ Khuyến cáo BHYT: Khi kê đơn, đối chiếu Danh mục & điều kiện/tỷ lệ thanh toán theo Thông tư 20/2022/TT-BYT (áp dụng cùng TT 37/2024/TT-BYT từ 01/01/2025). Thuốc điều trị đích/miễn dịch/giá cao thường có ĐIỀU KIỆN chi trả — cần kiểm tra trước khi kê.